Sự khác biệt chính - Liệu pháp Gene Ex Vivo vs In Vivo
Liệu pháp gen là một kỹ thuật quan trọng được sử dụng để điều trị hoặc ngăn ngừa các bệnh di truyền bằng cách đưa vào gen những gen bị thiếu hoặc bị lỗi. Một số bệnh có thể được chữa khỏi bằng cách chèn các gen khỏe mạnh vào vị trí của các gen bị đột biến hoặc bị thiếu gây ra bệnh. Liệu pháp gen chủ yếu được áp dụng cho các tế bào soma hơn là các tế bào mầm, và nó có thể được phân loại thành hai loại chính có tên là liệu pháp gen Ex vivo và liệu pháp gen In vivo. Sự khác biệt chính giữa liệu pháp gen Ex vivo và In vivo là gen điều trị được chuyển sang nuôi cấy tế bào in vitro và đưa vào bệnh nhân trong liệu pháp gen ex vivo trong khi gen được chuyển trực tiếp đến mô hoặc tế bào của bệnh nhân mà không cần nuôi cấy tế bào in vitro trong liệu pháp gen vivo.
Liệu pháp Gen Ex Vivo là gì?
Liệu pháp gen ex vivo là một loại liệu pháp gen bao gồm việc sửa đổi bên ngoài tế bào của bệnh nhân và đưa nó trở lại bệnh nhân. Các tế bào được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm (bên ngoài cơ thể bệnh nhân) và các gen được chèn vào. Sau đó, các chất biến đổi ổn định được chọn lọc và đưa vào cơ thể bệnh nhân để điều trị bệnh. Liệu pháp gen ex vivo chỉ có thể được áp dụng cho một số loại tế bào nhất định hoặc các mô được chọn. Tế bào tủy xương là tế bào thường được sử dụng cho liệu pháp gen ex vivo.
Quy trình Trị liệu Gen Ex Vivo
Có một số bước chính liên quan đến liệu pháp gen Ex vivo như sau;
- Tế bào có gen khiếm khuyết được phân lập khỏi bệnh nhân.
- Tế bào biệt lập được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm.
- Các gen trị liệu được đưa vào hoặc đưa vào các tế bào nuôi cấy bằng cách sử dụng vectơ.
- Tế bào đã biến đổi được chọn từ những tế bào không biến đổi và được phát triển.
- Tế bào đã chọn sẽ được cấy vào bệnh nhân.
Trong liệu pháp gen ex vivo, chất mang hoặc vectơ được sử dụng để đưa gen vào tế bào đích. Việc phân phối gen thành công phụ thuộc vào hệ thống mang và các vectơ quan trọng được sử dụng trong liệu pháp gen ex vivo là virus, tế bào tủy xương, nhiễm sắc thể nhân tạo của người, v.v. So với liệu pháp gen in vivo, liệu pháp gen ex vivo không liên quan đến miễn dịch bất lợi phản ứng trong cơ thể bệnh nhân kể từ khi chỉnh sửa gen được thực hiện trong ống nghiệm. Tuy nhiên, sự thành công phụ thuộc vào sự kết hợp ổn định và biểu hiện của gen khắc phục trong cơ thể bệnh nhân.
Hình 01: Liệu pháp gen ex vivo
Liệu pháp Gen Trong Vivo là gì?
Liệu pháp gen in vivo là một kỹ thuật liên quan đến việc phân phối trực tiếp gen vào các tế bào của một mô cụ thể bên trong cơ thể bệnh nhân để điều trị các bệnh di truyền. Nó có thể được áp dụng cho nhiều mô của cơ thể con người bao gồm gan, cơ, da, phổi, lá lách, não, tế bào máu, … Các gen điều trị được đưa vào cơ thể người bệnh. Tuy nhiên, sự thành công phụ thuộc vào một số yếu tố như tế bào đích hấp thụ hiệu quả vectơ mang gen điều trị, sự suy thoái nội bào của gen trong tế bào đích và sự hấp thụ gen của nhân, khả năng biểu hiện của gen, v.v.
Hình 02: Liệu pháp gen in vivo
Sự khác biệt giữa Liệu pháp Gene Ex Vivo và In Vivo là gì?
Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy |
|
| Liệu pháp gen ex vivo là một loại liệu pháp gen được thực hiện bên ngoài cơ thể bệnh nhân. Việc chỉnh sửa gen được thực hiện bên ngoài cơ thể. | Liệu pháp gen in vivo là một loại liệu pháp gen khác được thực hiện trực tiếp khi các tế bào khiếm khuyết vẫn còn trong cơ thể. Các gen được thay đổi khi chúng vẫn còn bên trong cơ thể. |
| Cách ly và nuôi cấy | |
| Tế bào bị lỗi được phân lập và nuôi cấy trong phòng thí nghiệm. | Tế bào bị lỗi không được phân lập hoặc nuôi cấy trong phòng thí nghiệm. |
| Lựa chọn Máy biến áp | |
| Chất biến đổi ổn định được chọn trước khi giới thiệu lại. | Không thể chọn chất biến đổi ổn định. |
| Phản ứng miễn dịch bất lợi | |
| Phương pháp này không tạo ra các phản ứng miễn dịch bất lợi trong cơ thể bệnh nhân. | Phương pháp này giới thiệu các phản ứng miễn dịch bất lợi trong cơ thể bệnh nhân. |
Tóm tắt - Liệu pháp Gene Ex Vivo vs In Vivo
Gen trị liệu được đưa vào cơ thể bệnh nhân như một phương pháp điều trị một số bệnh nhất định. Nó được gọi là liệu pháp gen và có thể được thực hiện theo hai cách cụ thể là liệu pháp gen ex vivo và liệu pháp gen in vivo. Sự khác biệt giữa liệu pháp gen ex vivo và in vivo là việc chèn gen trong liệu pháp gen ex vivo được thực hiện trong môi trường nuôi cấy tế bào bên ngoài cơ thể bệnh nhân và các tế bào đã chỉnh sửa được đưa lại cho bệnh nhân trong khi gen liệu pháp gen in vivo được đưa trực tiếp vào các mô đích bên trong mà không cô lập các tế bào. Sự thành công của cả hai quy trình phụ thuộc vào sự chèn và biến đổi ổn định của các gen điều trị vào tế bào bệnh nhân.
